11月12日，和譽生物醫(yī)藥合作伙伴X4 Pharmaceutics宣布，美國FDA授予其fist-in-class在研新藥mavorixafor突破性療法認定，用于治療WHIM綜合癥的成人患者，WHIM綜合癥是一種嚴重罕見的遺傳性疾病。Mavorixafor是一款CXCR4拮抗劑，在WHIM綜合癥臨床2期試驗中獲得成功，于2018年被FDA授予孤兒藥資格，并已啟動臨床3期試驗。
今年7月，和譽生物醫(yī)藥與X4 Pharmaceutics宣布就mavorixafor在大中華地區(qū)的開發(fā)與商業(yè)化達成獨家合作協(xié)議。和譽醫(yī)藥獲得mavorixafor在大中華地區(qū)腫瘤等適應癥的商業(yè)化權益，并將主導其大中華地區(qū)多個腫瘤適應癥的臨床與商業(yè)開發(fā)，啟動多項mavorixofor與腫瘤免疫抑制劑或其它藥物聯(lián)合治療的臨床研究。
WHIM綜合征是一種罕見的常染色體顯性遺傳性疾病，表現(xiàn)為疣、低丙種球蛋白血癥、細菌感染以及無效生成性慢性粒細胞缺乏的四聯(lián)癥，該病與趨化因子受體4型（chemokine receptor 4，CXCR4）的突變有關。近年來通過CXCR4基因的測序發(fā)現(xiàn)相關突變，為探索疾病治療帶來了新的希望。X4 Pharmaceuticals總裁兼首席執(zhí)行官Paula Ragan博士表示，F(xiàn)DA決定授予mavorixafor突破性療法認定，以治療WHIM綜合征的成人患者，這對公司和患者來說都是一個重要的里程碑。公司將繼續(xù)推進正在進行的全球3期關鍵臨床試驗，并期待與FDA緊密合作，通過這種加速的監(jiān)管途徑，盡快將這種潛在的領先治療方案應用于WHIM綜合征患者。據悉，X4 Pharmaceutics還在對mavorixafor進行針對其它多種適應癥的臨床開發(fā)。在多項腫瘤臨床1/2期試驗中，已經觀察到它單藥及與PD-1單抗或其它腫瘤藥物聯(lián)用時良好的安全性及藥效。和譽醫(yī)藥成立于2016年4月，是一家致力于發(fā)現(xiàn)和開發(fā)創(chuàng)新療法來治療癌癥和其他未被滿足醫(yī)療需求的疾病的生物制藥公司。公司創(chuàng)始人兼總裁為徐耀昌博士，另兩位聯(lián)合創(chuàng)始人為喻紅平博士和陳椎博士。2017年，和譽醫(yī)藥繼2017年完成2800萬美元A輪融資，禮來亞洲基金、國藥資本、泰福資本和建信資本共同參與；2019年2月，和譽醫(yī)藥宣布完成新一輪4200萬美元融資，由啟明創(chuàng)投領投。
和譽醫(yī)藥成立以來發(fā)展迅速，在3年的時間里已經建立了一個強大的腫瘤產品線，多個項目進入臨床階段。2019年8月，該公司宣布其自主研發(fā)的中國首款、且在全球具有best-in-class潛力的高特異性CSF-1R小分子抗腫瘤抑制劑ABSK021獲得美國FDA的臨床許可。今年7月，和譽醫(yī)藥與X4 Pharmaceutics就mavorixafor在大中華地區(qū)的開發(fā)與商業(yè)化達成獨家合作協(xié)議。
