一期一會。2019年1月，JP摩根醫(yī)療大會如期在舊金山召開。在這個被稱為“生物醫(yī)藥的超級碗”的大會上，數(shù)額巨大的生物醫(yī)藥技術交易在觥籌交錯和數(shù)次握手交談間就能達成。
在會議舉行的第三天，參會企業(yè)共同討論了生物醫(yī)藥行業(yè)目前面臨的困難，并分享了為應對挑戰(zhàn)，各自接下來的主要動向：
1、生物醫(yī)藥界對美國政府關門帶來的影響持謹慎態(tài)度；
2、阿斯利康2019年凈價下跌，該公司將對部分產(chǎn)品進行提價；
3、生物技術新銳Denali Therapeutics公司加大基因療法投入力度，與Sirion Holdings合作開發(fā)神經(jīng)退行性疾病候選藥物；
4、艾爾健公司（Allergan）將于2019年上半年發(fā)布NMDA調(diào)制器RapastinelIII期數(shù)據(jù)；
5、Aptinyx、Sangamo Therapeutics尋求與大型制藥公司合作。
生物技術企業(yè)高管：政府關門帶來的影響不容小覷 當?shù)貢r間1月9日，在與JPM同時舉行的生物技術展示會上，某業(yè)內(nèi)高管在一個座談會上表示，業(yè)界對美國政府關門的影響持謹慎態(tài)度，同時也擔心政府關門時間延長可能帶來的隱患。 美國總統(tǒng)特朗普和國會議員就修建美墨邊境隔離墻的資金問題發(fā)生爭執(zhí)，導致美國政府從2018年12月22日開始部分關閉。美國FDA仍在使用結(jié)轉(zhuǎn)資金對申請進行審查，這種情況預計將在今年2月份結(jié)束。 在一個關于“政策和情緒的交集”的生物技術展示小組上，高管們表示，新的NDA申請不被接受，而且他們也不清楚這種情況將持續(xù)多久。 在生物技術展示會期間，南加州生命科學行業(yè)協(xié)會Biocom總裁兼首席執(zhí)行官Joe Panetta表示，他的組織成員報告稱，他們無法按計劃提交申請。他無奈地說：“有些人想要申請，但卻無法申請?！?/p> 目前還不清楚僵局會持續(xù)多久。Panetta指出：“這種不確定性對我們所處的行業(yè)毫無幫助?！?/p> Glycomimetics公司首席執(zhí)行官Rachel King表示，她剛剛從一位銀行家那里得知，原本計劃在JPM會議結(jié)束后啟動的兩宗首次公開募股交易，現(xiàn)已暫停。她強調(diào)，對于資本形成而言，時機決定一切，而推遲IPO則是一場“災難”。 Deerfield Management合伙人Jonathan Leff表示，政府此次關門提醒人們，“整個生物技術和藥物開發(fā)行業(yè)在很大程度上依賴于政府”。他指出，“這是一種共生關系”。 他說，政府長期關閉對生物技術行業(yè)的影響“巨大”，可能比其他任何行業(yè)都要大，因為“相互依賴的程度非常高”。許多事情都受到影響，包括FDA的審查、研究資助和專利申請。 “如果這種情況持續(xù)很長時間，我想我們會看到各種各樣的，甚至超出我們今天所能想到的影響”。 阿斯利康2019年凈價下跌 阿斯利康（AstraZeneca）高級副總裁Rick Suarez在接受JPM采訪時說，阿斯利康制藥2019年的投資組合平均凈價將低于2018年，不過該公司將對部分產(chǎn)品進行提價。 在提價問題上，制藥行業(yè)面臨著來自公眾和立法者的壓力。美國衛(wèi)生與公眾服務部部長Alex Azar于當?shù)貢r間1月9日在推特上發(fā)布了一個帖子，譴責制藥公司繼續(xù)提高產(chǎn)品上市價格的行為。今年1月，許多制藥商確實像往常一樣上調(diào)了上市價格，但迄今為止，其中部分價格漲幅都有所緩和。 行業(yè)更愿意關注凈價格，即扣除回扣后的價格，這往往比上市價格低得多。但對于那些需要提前支付的高免賠額計劃的患者來說，定價仍然很重要。 Rick Suarez說：“當我們開始集中討論藥品的標價時，我們并沒有真正觸及到患者在藥房柜臺費用方面可能面臨的一些核心挑戰(zhàn)?！?/p> 他表示，阿斯利康正在努力提高定價透明度，并在尋找新的藥品定價方式，主要是與付款人達成基于價值的報銷協(xié)議。阿斯利康在其投資組合中一直在積極尋求這種方式。 這位高管表示，特朗普政府關注藥品價格的一個好處是，開啟了行業(yè)有關藥品定價、支付和報銷方式的討論。 Denali高調(diào)進軍基因治療領域 2017年12月，成立兩年多的生物技術新銳Denali Therapeutics成功登陸納斯達克，并創(chuàng)下了2017年生物技術IPO的最高紀錄，總估值達到17億美元。短短一個月后，2018年1月，Denali和武田制藥（Takeda）宣布達成戰(zhàn)略合作，共同開發(fā)針對神經(jīng)退行性疾病的療法。 在JPM會議中，Denali首席運營官、聯(lián)合創(chuàng)始人Alex Schuth接受了采訪，這位神經(jīng)系統(tǒng)科學專家認為，神經(jīng)退行性疾病的基因治療領域是藥物開發(fā)中最令人興奮但也最具挑戰(zhàn)性的領域之一，基因療法可以解決神經(jīng)退行性疾病中的大挑戰(zhàn)。 他說，“近年來，基因療法取得了巨大進展。我們面臨的挑戰(zhàn)之一仍然是向大腦提供基因治療，而這正是我們的核心能力之一?！?/p> 該公司于當?shù)貢r間1月9日宣布與病毒載體基因傳遞技術開發(fā)公司Sirion Holdings合作，共同開發(fā)腺病毒相關病毒（AAV）載體，使治療藥物能夠跨越血腦屏障。這一合作的最終目的是開發(fā)一系列治療神經(jīng)退行性疾病的候選產(chǎn)品。 Denali有著引人注目的血統(tǒng)。它由三位從基因泰克（Genentech）離職的前高管創(chuàng)立，2015年在風險投資者Flagship Ventures和ARCH venture Partners的資助下推出市場，因此行業(yè)肯定會密切關注其進展。 艾爾健和Aptinyx即將發(fā)布NMDA數(shù)據(jù) 艾爾健公司（Allergan）NMDA調(diào)制器Rapastinel的III期數(shù)據(jù)預計將于2019年上半年發(fā)布，這將是該公司今年的一個重要里程碑事件，也是從該公司收購的藥物開發(fā)公司Naurex剝離出來的新上市公司Aptinyx的一個有意義的發(fā)展節(jié)點。 Rapastinel是一種正在開發(fā)的用于治療重度抑郁癥（MDD）的靜脈給藥藥物，有三項III期研究將該療法作為標準治療的輔助手段進行測試。這三項臨床試驗的數(shù)據(jù)預計將在今年上半年公布。如果試驗成功，這些數(shù)據(jù)將支持該藥物在2020年下半年的監(jiān)管申報。 艾爾健執(zhí)行副總裁兼首席研發(fā)官David Nicholson在接受JPM采訪時表示，Rapastinel是一種易于給藥的靜脈注射藥物，注射速度很快。 Nicholson還指出，靜脈注射給藥方式并不對正在參與Rapastinel開放標簽試驗的患者構(gòu)成障礙，大約有一半的患者每周都會注射。 因在2014年底的報告數(shù)據(jù)中顯示具有快速起效和顯著療效，Rapastinel在IIb期引人注目。當時它仍由Naurex公司擁有，名為GLYX-13。隨后，艾爾健斥資5.6億美元收購了Naurex，并允許NMDA調(diào)制器平臺在一家獨立公司獨立運營。 這家獨立運營的公司就是Aptinyx。該公司于2016年5月在A輪融資中獲得6500萬美元，并于2017年底完成7000萬美元B輪融資。2017年7月，該公司首次公開募股，總投資額為1.178億美元，用于開發(fā)NMDA調(diào)制器產(chǎn)品線。據(jù)悉，Aptinyx首次公開募股的目的是為公司提供財務資金，使其能夠在優(yōu)勢地位上進行交易。 Aptinyx首席執(zhí)行官Norbert Riedel在接受JPM采訪時透露，截至2018年第三季度，該公司通過風險投資和IPO共獲得1.65億美元。 該公司將報告2019年第一季度NYX-2925糖尿病周圍神經(jīng)病變（DPN）和上半年纖維肌痛的II期數(shù)據(jù)，以及帕金森病患者NYX-458的I期數(shù)據(jù)。2019年下半年公布治療認知障礙疾病和創(chuàng)傷后應激障礙的NYX-783II期數(shù)據(jù)。 他表示，Aptinyx有能力自行為DPN中的NYX-2925進行兩到三次III期試驗，并且可能會等到接近商業(yè)化時才會為該資產(chǎn)尋找合作伙伴。 “我不認為我們可以獨自將慢性疼痛療法商業(yè)化，最好與大型制藥公司合作”，Riedel表示。 Sangamo繼續(xù)尋求與大型制藥公司合作 Sangamo Therapeutics首席執(zhí)行官Sandy Macrae在JPM的一次會議上接受采訪時說，“合作非常重要，因為有些事情只有在與大公司合作時才能做到?！?/p> Sangamo有五個項目，預計今年將有四個項目進入臨床試驗階段。該公司用于血友病A的I / II期基因療法SB-525與輝瑞公司（Pfizer）合作研發(fā)，其I-II期β-地中海貧血細胞療法ST-400則與賽諾菲（Sanofi）合作研發(fā)。 Sangamo將在2019年進入診所的bivv - 003也是與賽諾菲聯(lián)合研發(fā)，鐮狀細胞病CD19-targeting嵌合抗原受體T細胞療法則是與吉利德（Gilead）以及Kite Pharma聯(lián)合開發(fā)。 用于Fabry疾病的基因療法ST - 920，以及旨在誘導實體器官移植中的免疫耐受的嵌合抗原receptor-modified的T細胞候選藥物，則是在最近完成的對TxCell SA的收購中獲得的。 Macrae說：“我們選擇在競爭激烈的商業(yè)空間，或?qū)ξ覀冞@樣規(guī)模的公司來說還太大的試驗項目中進行合作。我曾在GSK和武田工作，我意識到大公司和小公司擅長的點不同，關鍵在于為每個項目找到正確的解決方案?！?/p> 例如，Sangamo有一個可以用于阿爾茨海默氏癥或額顳葉癡呆等較小適應癥的減肌項目。Macrae解釋說，后者將需要一個臨床試驗項目和對Sangamo這樣的小公司可管理的商業(yè)戰(zhàn)略，但一個10億美元的阿爾茨海默病項目和該疾病的巨大市場將需要一個大型制藥合作伙伴。 他指出，Sangamo與賽諾菲、輝瑞和吉利德都建立了良好的合作關系，最近被武田制藥收購的Shire獲得了Sangamo亨廷頓舞蹈病項目的許可，并將獨自運營該項目。 對于接受SB-913治療的MPS II患者停用酶替代療法之后的病況數(shù)據(jù)，1月9日，Macrae披露該公司不太可能在2月份的研討會上對其進行報告。Macrae發(fā)表該言論后，Sangamo的股價在1月9日收盤下跌14.2％。隨后，Macrae表示，屆時，該公司可能還未準備好提交數(shù)據(jù)，但應該會在今年晚些時候公布。
