今日，生物醫(yī)藥公司Voyager Therapeutics宣布，其與美國FDA的溝通會議獲得了后者的書面答復。依照FDA答復的內容，Voyager帕金森病創(chuàng)新療法VY-AADC的2期和3期關鍵臨床試驗計劃得到了認可。如果2期試驗結果積極，VY-AADC可直接遞交上市申請。這也意味著這款創(chuàng)新帕金森病基因療法有望提前獲得審評，加速來到患者身邊。
帕金森病是一種影響廣泛的慢性神經退行性疾病，全球約有 700-1000 萬名患者。該疾病的運動癥狀是由于產生神經遞質多巴胺的中腦神經元缺失引起的，目前還沒有能有效減緩或逆轉帕金森病進展的療法，左旋多巴是該疾病的標準治療方法。但隨著疾病進展，患者的治療效果會逐漸變差，經歷較長時間的運動緩慢和僵硬，用藥也無法達到最佳效果，這一時期叫做“關閉期（OFF-time）”。藥物起效的時間，也就是“開啟期（ON-time）”也變短。據估計，高達 15% 的帕金森病患者具有難治性運動波動，左旋多巴也無法有效控制。因此，這類患者急需潛在的治療方案，改善他們的病情。
由Voyager帶來的VY-AADC是一款基于腺相關病毒（AAV）的基因療法，有望為這類患者提供有效治療。在晚期帕金森病患者中，中腦黑質里的神經元會出現(xiàn)退化，殼核中的AADC酶也顯著減少，限制了大腦將左旋多巴轉化為多巴胺的能力。而VY-AADC可以將AADC基因直接遞送至多巴胺受體所在的殼核神經元中，繞過黑質神經元，使殼核中的神經元表達 AADC 酶，將左旋多巴轉化為多巴胺。因此，VY-AADC有望持久地增強多巴胺的轉化，通過一次施藥恢復患者的運動功能并緩解癥狀，從而提供具有臨床意義的改善。
▲VY-AADC是Voyager Therapeutics的領先療法（圖片來源：Voyager Therapeutics官方網站）
在一項1b期臨床試驗中，VY-AADC彰顯出持續(xù)改善患者運動功能的能力，也大幅減少了每日口服左旋多巴和其他帕金森病藥物的使用。為此，這款基因療法曾在今年6月獲得了美國FDA頒發(fā)的再生醫(yī)學先進療法（RMAT）認定。
在臨床取得積極進展的同時，Voyager也向美國FDA遞交了關于監(jiān)管途徑的一些問題，以求得到FDA的確認與答復。在書面答復中，F(xiàn)DA表示，如果隨機、安慰劑對照的2期臨床試驗能達到主要臨床終點，與安慰劑對比能彰顯出統(tǒng)計學上顯著的區(qū)別，就足以作為遞交上市申請的依據。而當2期臨床試驗僅展現(xiàn)出支持性數據，但未達到主要臨床終點，就需要進行規(guī)模更大的3期臨床試驗。
“我們很高興能獲得美國FDA關于VY-AADC關鍵臨床項目的反饋，看到VY-AADC有望通過2期臨床試驗的安全性和有效性，或是在有需要的情況下，通過3期試驗數據遞交BLA，” Voyager負責監(jiān)管事務和質量保障的高級副總裁Robert Pietrusko博士說道：“最近獲得的RMAT認定，以及FDA的書面反饋，讓我們期待與監(jiān)管部門繼續(xù)密切合作，加速這一潛在重要帕金森病療法的開發(fā)。”
“我們的VY-AADC項目進展良好，且得到了C類監(jiān)管的進一步反饋意見，” Voyager的總裁兼首席執(zhí)行官Andre Turenne先生說道：“我們感謝監(jiān)管部門的指導，也期待能讓反饋整合進我們正在推進的關鍵項目中。”
我們期待這款帕金森病基因療法能在后續(xù)試驗中取得積極數據，為諸多患者送上福音！
參考資料：
[1] Voyager Therapeutics Receives FDA Guidance on Development Path for VY-AADC for Parkinson’s Disease and Provides Clinical Update
[2] Voyager Therapeutics官方網站
[3] 帕金森病基因療法獲FDA再生醫(yī)學先進療法認定 – 藥明康德微信公眾號
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