美國食品藥品監(jiān)督管理局FDA發(fā)布最新指南草案，正式進入以患者為中心的新藥開發(fā)2.0時代。
這個新藥監(jiān)管指南長啥樣？
一句話，那就是： 收集全面和有代表性的反饋, 收集病人經(jīng)驗的代表信息的抽樣方法, 來開發(fā)和審評新藥，并貫穿產(chǎn)品的整個生命周期。
具體來說，這個新藥審批2.0有以下三個重點：
1. 腫瘤新藥替代終點
“我們聽到的信息是, 腫瘤產(chǎn)品的更加現(xiàn)代化的批準終點是必要的。因為許多舊的方法, 臨床試驗的招募和設計追溯到一個組合細胞毒性的化療的時代, 其中患者接觸到顯著的治療毒性。”FDA在新聞稿中表示。
“這些療法有時只提供了輕微的療效, 但是帶來了嚴重的副作用?！?/span>
因此, FDA表示，試驗中使用的評估終點, 應該抵消這些藥物所構成的重大風險。
然而, 新的和更有針對性的治療方法有不同的作用機制。
“更多的實例顯示, 在精心挑選的病人中, 更高的收益率, 并往往顯示減少毒性-在更小的人群, 有可能會用一個標記物, 來預測臨床反應?！?/span>
“在這些情況下, 替代終結點-或中間臨床利益的措施-可以是臨床相關和高度重視的病人。這些措施可能包括實體腫瘤的客觀反應率（OR）或無進展生存（PFS）, 或 血液癌的細胞性反應率（CRR）和疾病的最小殘留（MRD），”FDA指出。
2. 傾聽患者
新藥監(jiān)管者需要通過科學進步來學習, 也需要通過傾聽病人的親身經(jīng)驗來學習。
“我們的工作要求我們必須繼續(xù)思考：如何使藥物開發(fā)的科學和審查更現(xiàn)代和更有耐心, 使批準的產(chǎn)品能給現(xiàn)實世界的病人和家庭最看重的價值最大化?！盕DA表示。
“這需要與病人社區(qū)進行持續(xù)的接觸。做得好, 結果是我們審批新的醫(yī)療產(chǎn)品越來越多受益于更好地了解病人的經(jīng)驗, 為我們的藥審人員提供了嚴重疾病的背景, 并幫助他們了解對于患者有關的什么是最重要的，其中包括治療的好處、風險和疾病負擔。”
3. 納入患者意見的藥物開發(fā)
FDA 已優(yōu)先與公司和其他利益相關者合作, 收集病人關于他們的意見和需要的信息, 以及建立必要的工具來獲得病人的意見，并提供有意義的數(shù)據(jù)。
到目前為止, FDA 已在20多個疾病領域舉行了以病人為重點的藥物開發(fā) (PFDD) 會議。
其中包括阿片類藥物濫用, 自閉癥, HIV病毒感染, 帕金森氏癥和各種類型的疼痛癥。
這些會議讓 FDA 的專業(yè)工作人員對病人和照顧者的經(jīng)驗有了更深的了解。
同樣重要的是, 這項工作教育企業(yè)在產(chǎn)品開發(fā)中如何以嚴格的方法, 來獲取和納入這一重要的和獨特的投入。
“我們還必須解釋 , FDA 將如何將這些信息納入我們的監(jiān)管決策中?！?/span>
這個新的指南草案將正式告知病人和產(chǎn)品開發(fā)商這些原則。
“這套指導描述了如何收集患者經(jīng)驗數(shù)據(jù)和病人和護理人員的其他相關信息, 用于醫(yī)療產(chǎn)品開發(fā)和監(jiān)管決策?！盕DA總結道。
FDA新聞稿：
https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm610509.htm
