今日，艾伯維（AbbVie）與基因泰克（Genentech）宣布，美國FDA已批準(zhǔn)這兩家公司的重磅藥物Venclexta（venetoclax）與Rituxan（rituximab）聯(lián)合使用，治療經(jīng)治的慢性淋巴性白血?。–LL）或小淋巴細(xì)胞性淋巴瘤（SLL）患者。
慢性淋巴性白血病是成人中最為常見的白血病類型，主要病發(fā)于血液和骨髓。據(jù)估計(jì)，美國在2018年將有2萬例新發(fā)病例。盡管這種疾病的癥狀可能會在治療后消失，但它卻無法得到治愈。此外，在病情得到緩解后，癌細(xì)胞又會卷土重來，讓患者們有接受額外治療的需求。小淋巴細(xì)胞性淋巴瘤則是一種類似于慢性淋巴性白血病的疾病，但主要病發(fā)于淋巴結(jié)。對于這兩類疾病，患者們尚缺乏有效的治療方案。
本次獲批的這款聯(lián)合療法，有望給患者帶來希望。其中，由艾伯維與基因泰克共同開發(fā)的Venclexta是一款選擇性的BCL-2抑制劑，抑制在慢性淋巴性白血病中過量表達(dá)的BCL-2蛋白。這款蛋白在細(xì)胞程序性死亡的過程中起到了重要作用，而抑制它的功能有望重塑細(xì)胞的關(guān)鍵信號通路，讓癌細(xì)胞自我摧毀。Rituxan則是一款針對CD20的單克隆抗體，能有效對非霍奇金淋巴瘤進(jìn)行治療。
在一項(xiàng)名為MURANO的3期臨床試驗(yàn)中，這款聯(lián)合療法的治療潛力得到了驗(yàn)證。該研究招募了389名至少接受過一次治療的慢性淋巴性白血病患者，并將其分為兩組。其中一組接受化療藥物苯達(dá)莫司汀（bendamustine）與Rituxan的治療，另一組則接受Venclexta與Rituxan的治療。研究表明，相比標(biāo)準(zhǔn)治療方案，Venclexta與Rituxan的聯(lián)合治療能顯著減少疾病進(jìn)展或死亡的風(fēng)險(xiǎn)達(dá)81%（HR = 0.19；95% CI：0.13-0.28；p < 0.0001）。基于這些良好的數(shù)據(jù)，F(xiàn)DA曾授予這款聯(lián)合療法優(yōu)先審評資格，并在今日正式批準(zhǔn)其上市。
值得一提的是，這也是首款基于口服的慢性淋巴性白血病無化療治療方案。
▲本研究的試驗(yàn)數(shù)據(jù)（圖片來源：基因泰克官方網(wǎng)站）
“與標(biāo)準(zhǔn)療法相比，Venclexta讓患者有了全新的方法，來顯著減少他們疾病進(jìn)展的風(fēng)險(xiǎn)。這一組合讓之前經(jīng)治的CLL或SLL患者能用上無需化療的定時(shí)療法，讓患者在大約2年后停止治療，”艾伯維首席科學(xué)官兼研發(fā)執(zhí)行副總裁Michael Severino博士說道：“這對患者而言是重要一步。我們期待能繼續(xù)為罹患難治血液癌癥的患者提供新的治療方案?！?/span>
“我們很高興Venclexta這類‘first of its kind’的靶向療法能來到經(jīng)治后疾病復(fù)發(fā)的CLL患者身邊，”基因泰克首席醫(yī)學(xué)官兼全球產(chǎn)品開發(fā)負(fù)責(zé)人Sandra Horning博士說道：“Venclexta與Rituxan帶來了全新的無化療方案，且與標(biāo)準(zhǔn)療法相比，幫助患者不出現(xiàn)疾病進(jìn)展，活得更久。”
我們祝賀這款新藥成功獲批，也期待罹患難治白血病的患者能從中得到積極治療，降低疾病風(fēng)險(xiǎn)！
參考資料：
[1] Genentech Announces FDA Approval for Venclexta Plus Rituxan for People with Previously Treated Chronic Lymphocytic Leukemia
[2] AbbVie Announces U.S. FDA Approval of VENCLEXTA? (venetoclax tablets) in Combination with Rituximab as a Fixed Duration Treatment for Chronic Lymphocytic Leukemia or Small Lymphocytic Lymphoma Patients Who Have Received One Prior Therapy
