日前，羅氏集團(tuán)（Roche Group）成員基因泰克（Genentech）宣布，美國FDA批準(zhǔn)Rituxan?（rituximab，利妥昔單抗）用于治療中度至重度尋常型天皰瘡 （PV）。值得一提的是，利妥昔單抗是FDA批準(zhǔn)的首個(gè)用于PV的生物療法，也是該疾病治療領(lǐng)域60多年來的首個(gè)重大進(jìn)展。
PV是天皰瘡類疾病中最常見的種類，患者在皮膚或者粘膜上會(huì)出現(xiàn)日漸嚴(yán)重和疼痛的水泡。PV產(chǎn)生的原因是免疫系統(tǒng)中產(chǎn)生攻擊角質(zhì)形成細(xì)胞 (keratinocyte)的抗體。這是一種可能危及生命的疾病，患者的死亡率為5-15%。目前對(duì)這種疾病的標(biāo)準(zhǔn)療法是使用皮質(zhì)類固醇 (CS) 激素或者免疫抑制劑來減少炎癥的產(chǎn)生。但是長期使用皮質(zhì)類固醇可能給患者帶來嚴(yán)重并可能危及生命的副作用，因此這些患者迫切需要新的治療選擇。
基因泰克公司開發(fā)的Rituxan是一種CD20單克隆抗體，它能夠殺傷癌變的CD20+ B淋巴細(xì)胞和部分正常B淋巴細(xì)胞，最初被FDA批準(zhǔn)治療非霍奇金淋巴瘤和慢性淋巴性白血病。而后，Rituxan的適應(yīng)癥擴(kuò)展到自身免疫性疾病，比如類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎。FDA曾授予該藥物優(yōu)先審評(píng)資格、突破性療法認(rèn)定和孤兒藥資格，用于治療PV。隨著對(duì)這一適應(yīng)癥的批準(zhǔn)，Rituxan現(xiàn)在可用于4種自身免疫性疾病的治療。
Rituxan治療PV的療效在臨床試驗(yàn)中也得到了證實(shí)。一項(xiàng)名為Ritux 3的多中心、開放標(biāo)簽、隨機(jī)臨床試驗(yàn)共招募了90名PV患者，他們被隨機(jī)分成兩組，一組接受Ritux 3方案（歐盟批準(zhǔn)的利妥昔單抗產(chǎn)品加短期CS）治療，另一組單用CS治療。主要研究終點(diǎn)是24個(gè)月時(shí)的完全緩解（不使用類固醇至少2個(gè)月）。結(jié)果表明，用Ritux 3方案治療的PV患者中有90％達(dá)到了終點(diǎn)，而僅用CS治療的PV患者中只有28％達(dá)到了終點(diǎn)。這些結(jié)果支持Rituxan治療中度至重度PV患者的療效，同時(shí)減少CS療法。這些結(jié)果于去年3月發(fā)表在著名醫(yī)學(xué)雜志《柳葉刀》上。
基因泰克首席醫(yī)學(xué)官兼全球產(chǎn)品開發(fā)負(fù)責(zé)人Sandra Horning博士表示：“FDA的決定為60多年來尋求尋常型天皰瘡這一可能危及生命的疾病的患者提供了首個(gè)獲得批準(zhǔn)的治療方案。我們很高興為患有這種嚴(yán)重疾病的患者提供Rituxan作為新的有效療法。”
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