近日，一年一度的北美臨床腫瘤（ASCO）年會(huì)正式開幕，美國FDA局長Scott Gottlieb在此次會(huì)議上透露，為了打破抗癌新藥審評(píng)監(jiān)管中的障礙，加速抗癌藥品的上市速度，F(xiàn)DA將采用藥品臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)“實(shí)時(shí)審評(píng)制”，及時(shí)告知申請者是否被批準(zhǔn)上市或被淘汰出局。
據(jù)Scott Gottlieb介紹，“實(shí)時(shí)審評(píng)制”的具體流程是根據(jù)藥企提交的抗癌新藥制作一份共享申請表格，允許FDA審評(píng)人員將其評(píng)論隨時(shí)添加到提交的申請文件上，確保了及時(shí)溝通交流和分享信息。
Scott Gottlieb表示，在提交申請表和被批準(zhǔn)之前，預(yù)先和實(shí)時(shí)審議臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，一方面是檢查審評(píng)藥企提供的驗(yàn)證數(shù)據(jù)是否完整和齊備；另一方面，可改變既往對抗癌藥審評(píng)流程的中規(guī)中矩，也有助于藥企解決試驗(yàn)藥品的質(zhì)量問題。
目前，“實(shí)時(shí)審評(píng)制”已在上市腫瘤藥擴(kuò)大適應(yīng)癥申請中試點(diǎn)應(yīng)用，如若試點(diǎn)成功，下一步，FDA或?qū)?huì)把此審評(píng)方法和流程擴(kuò)展到所有癌癥新藥上市申請程序中去。
除了抗癌藥品，F(xiàn)DA對于審批基因治療和細(xì)胞治療的產(chǎn)品，也有意采用同樣的簡化規(guī)范和審查流程。
在日前華盛頓舉行的再生醫(yī)學(xué)年會(huì)上，Scott Gottlieb表示，F(xiàn)DA正在進(jìn)行細(xì)胞和基因治療的新型臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)的應(yīng)用科學(xué)研究，并努力通過使用所有的監(jiān)管途徑制定藥物加快開發(fā)計(jì)劃。這包括使用“突破性療法”認(rèn)定，以及再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法認(rèn)定，也稱為RMAT（Regenerative Medicine Advanced Therapy designation）認(rèn)定。
Scott Gottlieb透露，F(xiàn)DA將很快發(fā)布一套指導(dǎo)文件草案，闡明基因療法產(chǎn)品的制造和臨床開發(fā)框架，新的指導(dǎo)意見將集中在與產(chǎn)品有關(guān)的問題上，這也將為其他領(lǐng)域的臨床開發(fā)提供建議。
麻省理工學(xué)院發(fā)表的一篇論文基于2017年的930種在研產(chǎn)品線預(yù)測，到2022年底，將有約40種基因療法產(chǎn)品獲得FDA批準(zhǔn)。麻省理工學(xué)院還預(yù)測，這些批準(zhǔn)的基因療法中45%都將用于治療癌癥。
