特朗普國(guó)會(huì)演講:干細(xì)胞治療改變一些患者的一生!

近年來(lái),干細(xì)胞科技受到了多國(guó)領(lǐng)導(dǎo)人的重視。習(xí)近平總書記在北京大學(xué)仔細(xì)查看新一代干細(xì)胞科技成果展示,深切關(guān)心干細(xì)胞研究的轉(zhuǎn)化應(yīng)用,讓整個(gè)行業(yè)備受鼓舞;在第十個(gè)國(guó)際罕見病日之際,研究性干細(xì)胞治療拯救幼年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎女孩的事跡出現(xiàn)在了美國(guó)總統(tǒng)特朗普的國(guó)會(huì)演講中……加快干細(xì)胞的臨床轉(zhuǎn)化已經(jīng)成為重點(diǎn),各國(guó)希望盡快將研究成果應(yīng)用于重大疾病治療當(dāng)中。


根據(jù)美國(guó)CNN電視新聞網(wǎng)的報(bào)道,1名受益于研究性干細(xì)胞治療的25歲幼年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎女孩Sarah Hughes 參加了特朗普總統(tǒng)的國(guó)會(huì)演講。幾年以前,Sarah幾乎已經(jīng)無(wú)法行走,體重83磅的她因患上罕見的幼年型關(guān)節(jié)炎而殘疾。在接受一項(xiàng)研究性干細(xì)胞治療后,她的健康與未來(lái)的出現(xiàn)了新希望。


在2016年的一次干細(xì)胞診所聽證會(huì)上,她在FDA官員面前分享了自己的經(jīng)歷?!?/span>如果不是高劑量自體間充質(zhì)干細(xì)胞治療的幫助,我今天也不會(huì)站在這里。在這之前,我的生活質(zhì)量已經(jīng)變得非常糟糕,對(duì)我來(lái)說(shuō),干細(xì)胞治療即使帶來(lái)很小的改善也已足夠。首次輸注干細(xì)胞后帶來(lái)的變化改變了我的觀點(diǎn):在我虛弱的身體中,大量的健康成體干細(xì)胞能夠顯著提高我的生活質(zhì)量。


這個(gè)新希望引起了共和黨眾議員Pete Olson的注意,于是他邀請(qǐng)Sarah作為嘉賓出席特朗普總統(tǒng)第一次國(guó)會(huì)聯(lián)合會(huì)議演講。


干細(xì)胞改變一些患者的一生


Sarah代表美國(guó)1.17億患有一種或多種慢性疾病的人群參加特朗普國(guó)會(huì)演講。


Sarah(右)和她的媽媽(左),圖片來(lái)源:CNN


11個(gè)月大時(shí),Sarah被診斷患有系統(tǒng)性幼年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎。這是一種影響多器官和系統(tǒng)的衰弱性自身免疫性疾病,導(dǎo)致關(guān)節(jié)腫脹、疼痛、發(fā)熱和皮疹。她的整個(gè)青春期大部分都在醫(yī)院中度過(guò),嚴(yán)重的疾病讓她幾乎無(wú)法行走并承受著巨大的痛苦。


德克薩斯大學(xué)健康科學(xué)中心的醫(yī)生以及美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院合作對(duì)她的疾病進(jìn)行了研究、評(píng)估以及治療。


2014年,Sarah接受了一項(xiàng)尚未獲得FDA批準(zhǔn)的試驗(yàn)性高劑量成人干細(xì)胞治療。整個(gè)治療中,經(jīng)過(guò)FDA注冊(cè)的休斯頓生物技術(shù)公司Celltex Therapeutics負(fù)責(zé)培養(yǎng)干細(xì)胞,隨后干細(xì)胞的回輸在墨西哥坎昆進(jìn)行。每次輸注大概包含2億個(gè)干細(xì)胞,近兩年內(nèi),她總共接受了22次輸注,這些細(xì)胞能夠幫助她的免疫系統(tǒng)正?;?。根據(jù)Sarah的描述,在干細(xì)胞治療之前,她每天需要服用23種藥物,而現(xiàn)在每天只需服用8種較低劑量的藥物。


21世紀(jì)治愈法案的“代言人”


共和黨眾議員Pete Olson深深地被Sarah的事跡打動(dòng),“這些生活經(jīng)歷足以讓她成為21世紀(jì)治愈法案的代言人。我必須要講述她的故事,這也是我邀請(qǐng)她來(lái)這里的原因。”



2016年年底,美國(guó)國(guó)會(huì)通過(guò)了《21世紀(jì)治愈法案》,從法律層面保障美國(guó)未來(lái)10年或更長(zhǎng)時(shí)間內(nèi)生物醫(yī)學(xué)創(chuàng)新研發(fā)、疾病治療及大健康領(lǐng)域的發(fā)展,為癌癥和其他疾病的醫(yī)學(xué)研究提供資金等。該法案包括加速細(xì)胞療法、組織療法、組織工程產(chǎn)品(支架等)以及聯(lián)合療法的發(fā)展和審批


2015年,Sarah的事跡首次被CNN電視新聞網(wǎng)報(bào)道,此后便受到了廣泛的關(guān)注。當(dāng)被邀請(qǐng)參加特朗普國(guó)會(huì)演講時(shí),她十分興奮與激動(dòng)地說(shuō),“我不敢相信自己能夠與總統(tǒng)以及立法者在同一個(gè)房間里?!?/span>


除了罕見病患者Sarah參加國(guó)會(huì)演講之外,特朗普還邀請(qǐng)了另一位罕見病客人Megan Crowley。 Megan目前是美國(guó)圣母大學(xué)的一名學(xué)生,15個(gè)月大時(shí)被診斷患有龐貝?。ㄓ址Q為糖原積累病II型),并被認(rèn)為生存期可能不超過(guò)幾年。


為了拯救生命,他的父親創(chuàng)建了新澤西州生物技術(shù)公司Amicus Therapeutics,以開發(fā)一種能夠救治這種疾病的新藥。如今,Megan已經(jīng)長(zhǎng)到了20來(lái)歲,成為了醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的一個(gè)奇跡。


特朗普在演講中提到,“美國(guó)FDA審批過(guò)程的緩慢和繁瑣會(huì)阻礙許多研究成果應(yīng)用至真正有需要的領(lǐng)域中。如果我們削減審批限制,那么將會(huì)有更多的醫(yī)學(xué)奇跡發(fā)生。我們的孩子也將在生長(zhǎng)在充滿奇跡的國(guó)家中。”


展望


事實(shí)上,近年來(lái)美國(guó)為加快再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的發(fā)展做出不少的努力。特朗普的新FDA專員Scott Gottlieb一貫主張降低藥物和器械審批的標(biāo)準(zhǔn),去年他在演講中表示,目前FDA正在采取措施,使FDA對(duì)細(xì)胞和基因療法的監(jiān)管途徑現(xiàn)代化。目前,美國(guó)正在嚴(yán)厲查處非法干細(xì)胞診所,同時(shí)也采取措施加速已經(jīng)獲得安全性和有效性證明的干細(xì)胞臨床研究發(fā)展。


干細(xì)胞治療行業(yè)的發(fā)展,不僅需要科研取得進(jìn)展,還需要政策的扶持與鼓勵(lì),用合理的監(jiān)管制度為行業(yè)的健康發(fā)展保駕護(hù)航。去年年底,我國(guó)發(fā)布了《細(xì)胞治療產(chǎn)品研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則(試行)》,明晰了細(xì)胞治療產(chǎn)品作為藥品上市的審批路徑,國(guó)內(nèi)干細(xì)胞治療以及免疫細(xì)胞治療的發(fā)展將有望受益。


未來(lái),隨著技術(shù)不斷獲得突破以及監(jiān)管政策的完善,干細(xì)胞治療會(huì)改變更多患者的生活質(zhì)量!


參考資料: 

CNN:Stem cell treatment changed the life of one guest at Trump's speech