干細胞又叫做起源細胞、萬用細胞，是一類其有自我更新、高度增殖和多向分化潛能的原始細胞群體，是可以分化成各種組織器官的祖細胞。它具有自我更新、分化潛能、低免疫原性和良好的組織融合性等特點，被醫(yī)學界稱為“萬用細胞”。
干細胞分類方法有兩種，一種是根據(jù)干細胞所處的發(fā)育階段分為胚胎干細胞和成體干細胞；第二種根據(jù)分化程度與分化潛能分為全能干細胞、多能干細胞和單能干細胞。胚胎干細胞的發(fā)育等級較高，是全能干細胞，而成體干細胞的發(fā)育等級較低，是多能或單能干細胞。
表1-1干細胞按分化程度與分化潛能分類
不久的將來，干細胞可用來治療多種疾病，其中包括發(fā)病率很高的血液系統(tǒng)惡性腫瘤、骨髓造血功能衰竭、血紅蛋白病、先天性代謝性疾病、先天性免疫缺陷疾患、自身免疫性疾患、某些實體腫瘤、神經(jīng)系統(tǒng)疾病，也可用于醫(yī)學美容中的抗衰老、治療脫發(fā)等。在某些領(lǐng)域如急性白血病、慢性白血病、淋巴瘤，傳統(tǒng)藥物治療手段很難徹底治愈，干細胞移植是目前為止發(fā)現(xiàn)治愈效果最好的治療手段。
表1-2干細胞在治療多種類型的疾病方面潛力巨大
干細胞產(chǎn)業(yè)鏈主要分為：上游（干細胞采集與存儲）、中游（干細胞增殖及干細胞新藥研發(fā)）及下游（干細胞治療）。從整個市場發(fā)展來看，干細胞治療藥物上市藥品較少，大多產(chǎn)品處于在研階段。目前，我國已經(jīng)形成完整的干細胞產(chǎn)業(yè)鏈，上游是最成熟的一環(huán)，中下游有待拓展。相關(guān)業(yè)務(wù)主要集中在上游，而中下游業(yè)務(wù)目前大多處于實驗臨床階段。
產(chǎn)業(yè)鏈上游是干細胞采集和存儲業(yè)務(wù)，是目前最成熟最主要的干細胞領(lǐng)域的產(chǎn)業(yè)化項目。主要業(yè)務(wù)為臍帶血造血干細胞、臍帶間充質(zhì)干細胞、胎盤干細胞、脂肪干細胞、羊膜等干細胞物質(zhì)的采集及貯存。
產(chǎn)業(yè)鏈中游是干細胞增殖及藥物研發(fā)業(yè)務(wù)。
1、全球行業(yè)規(guī)模
2010年全球干細胞市場規(guī)模大約為215億美元，到2014年已經(jīng)超過500億美元，年復(fù)合增長率達到23.9%。預(yù)計未來5年將繼續(xù)保持20%以上的速度增長，到2018年全球干細胞潛在市場規(guī)模將接近1200億美元。
北美和西歐是最大的兩個干細胞市場，分別占據(jù)了44%和38%的市場份額；亞太地區(qū)是第三大干細胞市場，占據(jù)17%的市場份額；世界其他地區(qū)在干細胞領(lǐng)域幾乎沒有貢獻。
從產(chǎn)業(yè)鏈結(jié)構(gòu)來看，目前全世界已經(jīng)有40余個國家建立了300余家臍帶血造血干細胞存儲庫，總臍帶血存儲量已超過372萬份，其中自體庫307萬份、公共庫65萬份。但隨著干細胞治療產(chǎn)品及服務(wù)的發(fā)展，存儲在全球干細胞比重逐年下降，由2010年的21%下降為2014年的16%，預(yù)計未來仍有可能繼續(xù)下降。
2、中國行業(yè)規(guī)模
干細胞行業(yè)在我國起步相對較晚，屬于新興行業(yè)，受政策影響較大，政策的改變對行業(yè)的格局和發(fā)展會產(chǎn)生深遠的影響。2015年國家陸續(xù)出臺政策，釋放促進干細胞健康發(fā)展的信號，干細胞產(chǎn)業(yè)重獲生機。
2012年之后干細胞中下游產(chǎn)業(yè)雖然受到限制，但上游存儲業(yè)務(wù)在高速發(fā)展，使得全產(chǎn)業(yè)鏈規(guī)模不斷擴大。2012年我國干細胞產(chǎn)業(yè)規(guī)模突破50億元，2014年達到180億元，年復(fù)合增長率超過70%，增長勢頭強勁，預(yù)計2015年將突破300億元。
我國整體來看干細胞產(chǎn)業(yè)還比較薄弱，在世界范圍內(nèi)占比較小，2014年僅不到6%。然而受益于需求增長以及政策利好，更多市場空間將被打開。
研究最多的干細胞種類依然是造血干細胞，在2015年研究達到3578項:其次為多能干細胞和間充質(zhì)干細胞，在2015年研究分別達到2308和1111項。
2011-2015年，干細胞研究領(lǐng)域的復(fù)合增長率（CAGR）約為5.39%。其中牙髓干細胞研究復(fù)合增長率高達17%，脂肪干細胞研究復(fù)合增長率高達13%，誘導(dǎo)多功能干細胞研究復(fù)合增長率高達12%。而全能干細胞的研究反而降低，復(fù)合增長率為-10%。
從2006年開始，iPSC研究快速增長，到2012年為止，iPSC的相關(guān)藥物研究已經(jīng)超過胚胎干細胞和人胚胎干細胞。
據(jù)統(tǒng)計，2013年全球干細胞儲存市場規(guī)模達到71.5億美元，占同期全球干細胞產(chǎn)業(yè)總量的17.6%，2014年全球干細胞儲存市場規(guī)模增長至85.7億美元，占比為16.9%。2015年全球干細胞儲存市場規(guī)模預(yù)測將達到102.2億美元。到2018年全球干細胞儲存市場容量將增長至181.6億美元，占全球干細胞產(chǎn)業(yè)市場份額將從2010年的20.9%下降至2018年的15.2%。
干細胞存儲行業(yè)毛利率高達75%左右。
1、干細胞治療行業(yè)概況
在全球干細胞總市場中，細胞治療占據(jù)半壁江山，并有進一步擴大趨勢。整體來看，干細胞技術(shù)的應(yīng)用前景廣闊，其總市場預(yù)期在2016年將擴展至100億美元，同時干細胞治療所占的比例也將比2011年進一步擴大。
全球范圍內(nèi)，干細胞移植已過百萬例。細胞、組織及器官移植已被世界衛(wèi)生組織（WHO）認可為一項重要的醫(yī)學治療手段。從2006年初到2014年底，75個國家的1516個移植中心共進行了953651例造血干細胞移植（HSCT），其中自體移植553350例，異基因移植400301例。在人口少于30萬、國土面積小于700平方公里、及人均國民收入在1260美元及以下的國家，無移植病例報道。
骨髓造血干細胞和臍血造血干細胞移植是目前干細胞治療主要臨床應(yīng)用領(lǐng)域，全球現(xiàn)每年大約有6萬例骨髓移植術(shù)和4萬例的臍血移植術(shù)。Visiongain數(shù)據(jù)顯示，2011年干細胞療法的市場份額達27億美元，主要由骨髓干細胞移植（BMT）構(gòu)成。干細胞儲存庫和配套產(chǎn)品的市場規(guī)模達26億美元。預(yù)計到2016年，干細胞治療市場規(guī)模將達88億美元。
從國際上看，目前全球臍帶血移植超過4萬例，僅在日本就完成超過1萬例臍帶血移植。中國目前公共應(yīng)用約2800份，自體臍血庫應(yīng)用約60多例。日本的臍帶血移植治療發(fā)展速度驚人，全國50%以上的造血干細胞移植為臍帶血移植。臍帶血移植的數(shù)量幾乎等同于骨髓移植的數(shù)量。
干細胞的治療原理：通過對干細胞進行體外分離、培養(yǎng)、定向誘導(dǎo)分化等，培養(yǎng)出一種全新的、正常的、更年輕的細胞、組織、器官等，通過特殊的移植技術(shù)移植到體內(nèi)，代替那些正?；蚍钦Ｋ劳龅募毎瑸槎喾N疾病的治療帶來了劃時代的革命。
干細胞治療分類：干細胞治療按照治療種類劃分，可以分為干細胞移植治療與干細胞注射治療。骨髓移植本質(zhì)上就是干細胞的移植治療；干細胞治療軟骨修復(fù)，就是干細胞的注射治療，以后干細胞的注射治療是一種趨勢。按照不同種類的疾病劃分，可以分為軟骨治療、骨頭治療、心臟病治療、肝病治療、神經(jīng)性疾病治療、糖尿病治療等等。
2、干細胞治療技術(shù)研究現(xiàn)狀
各國政府的推動下，再生醫(yī)學研究在近年獲得巨大發(fā)展，干細胞（stemcells）作為再生醫(yī)學最具活力的研究領(lǐng)域得到非?？斓陌l(fā)展。干細胞在生命科學、新藥試驗和疾病研究這三大領(lǐng)域中具有巨大研究和應(yīng)用價值，現(xiàn)已廣泛應(yīng)用于醫(yī)藥再生細胞替代治療和藥物篩選等領(lǐng)域，成為世界關(guān)注和研究的焦點。
1）美國、德國、中國、日本研究實力較強
目前，美國、德國、中國、日本成為較為領(lǐng)先的國家，我國文獻發(fā)表數(shù)量整體位于第3名。美國干細胞研究獨占鰲頭。
2013年各國干細胞和基因治療產(chǎn)品
2）專利申請呈現(xiàn)快速上升趨勢
在Soopat專利數(shù)據(jù)庫中，檢索干細胞國際專利，分析發(fā)現(xiàn)自2000年以來干細胞專利數(shù)量迅速激增，2011年度專利數(shù)量為2001年的5倍。在2011年干細胞專利申請達到峰值，2012年干細胞專利數(shù)量開始下降，與專利申請周期較長有很大關(guān)系。美國的專利數(shù)量遠遠超越其他國家，排名第1位，歐洲專利申請數(shù)量排名第2，其次是中國、澳大利亞、韓國和日本等國家。
全球干細胞專利申請數(shù)量排名第一的是美國加州大學，其專利申請量達到395件；其次是美國杰龍生物醫(yī)藥公司，其專利申請量達到362件，日本的京都大學專利申請量也達到333項。干細胞專利較多的發(fā)明人是HaririRobertJ、ThomsonJamesA、WeissSamuel等。
3）胚胎干細胞（ES）、人胚胎干細胞（hES）和誘導(dǎo)多功能干細胞（iPSC）研究
在世界范圍內(nèi)，關(guān)于胚胎干細胞的道德討論一直沒有停止過。從iPSC細胞被發(fā)現(xiàn)后，產(chǎn)生了替代胚胎干細胞，避開倫理問題的解決方案。
從2001年中國科技部推出進一步推動干細胞研究的方案后，干細胞研究從0.2%增加到0.82%。而且，中國的iPSC研究在2008年后，也呈現(xiàn)直線上升。
借鑒美國干細胞發(fā)展的經(jīng)驗，快速提升我國干細胞研究水平，加快產(chǎn)業(yè)化進程將對我國未來經(jīng)濟社會發(fā)展具有重要意義。中美干細胞產(chǎn)業(yè)鏈的發(fā)展過程是從上游干細胞存儲到中下游干細胞產(chǎn)品和治療。中國和美國相比，中下游產(chǎn)業(yè)還處于剛剛起步階段。
產(chǎn)業(yè)鏈發(fā)展：美國干細胞產(chǎn)業(yè)已經(jīng)從低科技附加值向高科技和科學創(chuàng)新引領(lǐng)的產(chǎn)業(yè)方向過渡。一些傳統(tǒng)干細胞企業(yè)逐步由局限于造血干細胞收集保存的初級業(yè)務(wù)開始向功能性干細胞獲得和干細胞治療開發(fā)等高級業(yè)務(wù)轉(zhuǎn)變。
資金來源：風險投資和納斯達克市場是美國生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)發(fā)展的兩大傳統(tǒng)動力。在沒有得到國家科研政策足夠支持的前提下，風險投資和資本市場的介入大大促進了干細胞產(chǎn)業(yè)的發(fā)展。美國上市的代表性干細胞企業(yè)從成立到上市幾乎全部接受過風險投資。風險投資對生物技術(shù)公司（包括開發(fā)新藥和新療法、醫(yī)療器械和設(shè)備的公司）的信心來自于這一行中很多潛在的研究已經(jīng)有了巨大的進步。根據(jù)美國全國風險投資協(xié)會和湯森路透（ThomsonReuters）報告，2014年美國醫(yī)療健康領(lǐng)域風險投資金額達到94.4億美元，2015年投資金額達到110億美元。
1995年美國首家臍帶血庫建立，隨后快速發(fā)展，截止2001年已經(jīng)有46家臍血庫。美國2004年建立了臍帶血檢測標準，2009年干細胞產(chǎn)品上市。中國的臍帶血檢測標準有待完善。
干細胞企業(yè)的發(fā)展，其過程是相似的。擁有先進技術(shù)的初創(chuàng)公司，得到國家政策和風險投資的支持，公司壯大，產(chǎn)品成熟。公司上市，產(chǎn)品上市，治療技術(shù)也被推廣應(yīng)用。最后繼續(xù)擴大形成跨國企業(yè)，最后實現(xiàn)巨大盈利。在美國，已經(jīng)有20多家干細胞相關(guān)公司上市，已有上市的干細胞產(chǎn)品和獲批的干細胞治療，在中下游產(chǎn)業(yè)都有了較好的進展。而我國的干細胞相關(guān)公司大多是屬于初創(chuàng)公司，需要中國政府政策支持和資金的注入。
