聚焦中國(guó)創(chuàng)造：崛起的免疫&基因治療藥物

茲定于7月6-7日在北京朝陽(yáng)悠唐皇冠假日酒店第二屆中國(guó)國(guó)際免疫&基因治療論壇特設(shè)免疫&基因治療前沿分會(huì)場(chǎng)，將目光聚焦在“中國(guó)創(chuàng)造”的免疫和基因治療的新技術(shù)與新發(fā)現(xiàn)，為大家?guī)?lái)一場(chǎng)技術(shù)與應(yīng)用的盛宴！

基因治療之核酸藥物

作為現(xiàn)代醫(yī)藥技術(shù)第三次革命性突破的代表，以反義核酸、小干擾RNA為代表的核酸藥物在醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)掀起一股新的浪潮，成為以基因表達(dá)調(diào)控為導(dǎo)向的第三代醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)革命中不可或缺的中堅(jiān)力量。

核酸干擾（RNA interference, RNAi）治療技術(shù)的發(fā)展在過(guò)去十年中突飛猛進(jìn)。美國(guó)生物技術(shù)公司Alnylam即將上市全球首款RNAi藥物。RNAi可以特異性地抑制癌細(xì)胞內(nèi)致癌基因表達(dá)，而不影響正常細(xì)胞的基因表達(dá)。2017年我國(guó)首例核酸干擾創(chuàng)新藥進(jìn)入臨床研究，2016年至今先后拿到美國(guó)臨床批件用于組織纖維化疾病、腫瘤等多個(gè)適應(yīng)癥治療研究及孤兒藥認(rèn)定，直接進(jìn)入臨床IIa期研究。研發(fā)負(fù)責(zé)人美國(guó)圣諾、蘇州圣諾和廣州納泰的創(chuàng)始人，董事長(zhǎng)和首席科學(xué)家陸陽(yáng)博士將在IGC China大會(huì)現(xiàn)場(chǎng)分享其所領(lǐng)導(dǎo)的團(tuán)隊(duì)在國(guó)產(chǎn)RNAi創(chuàng)新藥物開(kāi)發(fā)中的實(shí)戰(zhàn)經(jīng)驗(yàn)與最新成果。

陸陽(yáng)

蘇州圣諾生物醫(yī)藥董事長(zhǎng)

迄今為止，國(guó)際已有4個(gè)反義核酸類(lèi)藥物批準(zhǔn)上市。反義核酸藥物為一類(lèi)基因精準(zhǔn)靶向治療藥物，具有抑制效率高，特異性好等特點(diǎn)，可用于多種類(lèi)型的腫瘤、病毒感染性疾病、代謝性疾病及血管性疾病的治療。2018年我國(guó)首個(gè)反義核酸藥物獲準(zhǔn)進(jìn)入臨床研究，以IGF1R基因?yàn)榘械姆戳x核酸藥物，標(biāo)志著我國(guó)反義核酸藥物研發(fā)關(guān)鍵技術(shù)瓶頸的突破。其研發(fā)負(fù)責(zé)人來(lái)自軍事醫(yī)學(xué)研究院的王升啟教授將親臨IGC China現(xiàn)場(chǎng)，分享國(guó)產(chǎn)反義核酸藥物開(kāi)發(fā)關(guān)鍵技術(shù)的突破與革新。

王升啟

軍事醫(yī)學(xué)科學(xué)院放射與輻射醫(yī)學(xué)研究所輻射生物技術(shù)研究室主任

基因編輯及基因治療

2017年年底FDA批準(zhǔn)上市了全球首款基因治療藥品，來(lái)自Spark公司的Luxturna，治療罕見(jiàn)的單基因遺傳性眼??；以CRISPR/Cas9為代表的第三代基因編輯技術(shù)的基礎(chǔ)與應(yīng)用研究得到了空前的發(fā)展，通過(guò)改造基因完善基因療法，無(wú)疑將在醫(yī)學(xué)應(yīng)用中大顯身手。

隨著Luxturna的上市以及CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)的興起，標(biāo)志著基因治療開(kāi)啟了全新的篇章，目前全球已有超過(guò)2000多個(gè)基因治療的臨床試驗(yàn)在進(jìn)行。由基因編輯CRISPR大牛、美國(guó)科學(xué)院院士張鋒和女神Jennifer Doudna創(chuàng)立于2013年的美國(guó)上市公司Editas Medicine是一家全球領(lǐng)先的基因療法公司， 管線有利用CRISPR基因編輯治療利伯先天性黑朦病，還有與Juno合作開(kāi)展的癌癥CAR-T治療項(xiàng)目，以及良性血液疾病、遺傳性肌肉疾病、遺傳性肺病、遺傳性和感染性肝病等。來(lái)自Editas Medicine公司的臨床前科學(xué)副總裁Haiyan Jiang博士將親臨大會(huì)現(xiàn)場(chǎng)帶來(lái)其全球領(lǐng)先的基于CRISPR基因編輯技術(shù)的基因治療產(chǎn)品研發(fā)最新進(jìn)展。

Haiyan Jiang

Editas Medicine副總裁

我國(guó)一直重視發(fā)展基因編輯技術(shù)，在CRISPR/CAS9技術(shù)方面的研究也屬于國(guó)際領(lǐng)先地位。中國(guó)學(xué)者利用基因編輯技術(shù)首次獲得遺傳增強(qiáng)的“超級(jí)”干細(xì)胞，不僅創(chuàng)造了一種優(yōu)質(zhì)安全的人類(lèi)間充質(zhì)干細(xì)胞，更重要的是為針對(duì)不同組織類(lèi)型及疾病特性設(shè)計(jì)不同遺傳增強(qiáng)方案奠定了基礎(chǔ)。其研究團(tuán)隊(duì)來(lái)自中科院動(dòng)物研究所的曲靜教授將在大會(huì)中分享間充質(zhì)干細(xì)胞衰老和骨關(guān)節(jié)炎中的新靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)及其基因治療研究的最新進(jìn)展。

曲靜

中國(guó)科學(xué)院動(dòng)物研究所教授

治療性腫瘤疫苗

癌癥疫苗是近年來(lái)興起的一種全新的免疫療法。2018年斯坦福大學(xué)研制出了一款新型癌癥疫苗，在小鼠身上測(cè)試的治愈率高達(dá)97%，預(yù)計(jì)將在本年度開(kāi)展低度淋巴癌人體試驗(yàn)

腫瘤疫苗通過(guò)將腫瘤抗原注入人體內(nèi)，激活人體的免疫系統(tǒng)來(lái)清除腫瘤，因此腫瘤抗原的選擇是疫苗設(shè)計(jì)的關(guān)鍵之一，同時(shí)對(duì)疫苗類(lèi)型的選擇也是必須要考慮的問(wèn)題。江蘇健安生物科技有限公司開(kāi)發(fā)的獨(dú)特的“快速疫苗（Mix-n-Shot)”技術(shù)平臺(tái)解決了癌癥個(gè)體化免疫治療中的研發(fā)，篩選以及生產(chǎn)過(guò)程中的困難，IGC組委會(huì)邀請(qǐng)了其創(chuàng)始人兼總經(jīng)理王建新博士分享其最新的開(kāi)發(fā)經(jīng)驗(yàn)與成果展示。

王建新

江蘇健安生物科技有限公司總經(jīng)理

來(lái)自中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)研究所副所長(zhǎng)、免疫學(xué)系常務(wù)副主任、湖北盛齊安生物科技有限公司腫瘤囊泡生物免疫治療技術(shù)發(fā)明人黃波教授，已先后成功拿到中美專(zhuān)利，為未來(lái)“中國(guó)創(chuàng)造”癌癥防治技術(shù)進(jìn)入歐美發(fā)達(dá)國(guó)家市場(chǎng)奠定了基礎(chǔ)，同時(shí)也已用于臨床。黃教授將在IGC China大會(huì)上就其自主研發(fā)的腫瘤囊泡物免疫治療技術(shù)與疫苗研發(fā)的最新進(jìn)展進(jìn)行精彩分享。

黃波

中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)研究所副所長(zhǎng)、免疫學(xué)系常務(wù)副主任

多肽/小分子免疫治療藥物

抗體藥物能阻斷腫瘤細(xì)胞對(duì)人體免疫Ｔ細(xì)胞的“迷惑”，激發(fā)自體免疫功能抗擊腫瘤，但由于分子量較大，抗體不能進(jìn)入一些病變的血管，有時(shí)無(wú)法到達(dá)患處。因此尋找有效的多肽和和小分子也是另種有效的解決方法。中科院蘇州納米所朱毅敏團(tuán)隊(duì)將目光投向了多肽，首次利用細(xì)菌表面展示技術(shù)篩選獲得了針對(duì)PD-L1分子的抑制性多肽，驗(yàn)證其具有阻斷PD-1/PD-L1信號(hào)通路，降低腫瘤細(xì)胞生長(zhǎng)的作用，為腫瘤的免疫治療提供了新工具。朱教授也將在IGC China大會(huì)上分享其研究的最新成果。

朱毅敏

中國(guó)科學(xué)院蘇州納米技術(shù)與納米仿生研究所研究員，博士生導(dǎo)師