法國(guó)藥企Cellectis專注于開(kāi)發(fā)基于基因編輯的異體基因CAR-T細(xì)胞(UCART)的公司。
UCART22是Cellectis的第二個(gè)自己開(kāi)發(fā)的TALEN?基因編輯產(chǎn)品候選者,研究用于治療B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血?。˙-ALL )在成人患者。
如果監(jiān)管部門獲批,Cellectis計(jì)劃在2018年第三季度啟動(dòng)一期臨床試驗(yàn)。
臨床研究將在得克薩斯大學(xué)MD安德森癌癥中心進(jìn)行,由助理教授Nitin Jain博士和Hagop Kantarjian教授領(lǐng)導(dǎo)。
Cellectis成立于法國(guó)巴黎。UCART22是為急淋白血病設(shè)計(jì)的現(xiàn)成基因編輯的T細(xì)胞產(chǎn)品候選新藥。與目前獲批的CD19的CAR-T治療產(chǎn)品(諾華的Kymriah和風(fēng)箏的Yescarta)相似,CD22是通過(guò)成熟B細(xì)胞的前體B細(xì)胞發(fā)育階段表達(dá)的細(xì)胞表面抗原。并且超過(guò)90%的B-ALL患者有CD22表達(dá)。
(UCAR-T細(xì)胞)
急性淋巴細(xì)胞白血?。ˋLL)是一種快速發(fā)展的白血病,其特征在于血液和骨髓中存在大量不成熟的白細(xì)胞。 2016年,美國(guó)估計(jì)有6,590起新病例,由于ALL而死亡的人數(shù)為1,400多人。大約85%的ALL病例涉及前體B細(xì)胞(B-ALL)。
Cellectis的異基因CAR T細(xì)胞產(chǎn)品系列,通用CART或UCART的生產(chǎn)工藝可生產(chǎn)冷凍,現(xiàn)成的非同種反應(yīng)性工程CAR T細(xì)胞。 與現(xiàn)有的必須從患者自身取得細(xì)胞的療法相比,UCART意味著更容易獲得CAR-T細(xì)胞用于大量患者群體。
Cellectis是按照確定的藥物釋放標(biāo)準(zhǔn)進(jìn)行的工業(yè)化生產(chǎn)。
但是,Cellectis的第一個(gè)UCAR-T產(chǎn)品,UCAR123一波三折。
去年9月,F(xiàn)DA暫停了其治療急性髓性白血病AML的一期臨床試驗(yàn)。隨后在11月,又重新許可了試驗(yàn)的繼續(xù)進(jìn)行。
而諾華的Kymriah本周則剛剛獲得了FDA批準(zhǔn)的追加適應(yīng)癥,可以用于成人患者治療B細(xì)胞淋巴白血病。
但是,白血病患者仍然需要一個(gè)不一樣的CAR-T療法,Cellectis公司高管強(qiáng)調(diào)。
“需要進(jìn)一步的CART方法,因?yàn)镃D19-CART的局限性似乎是由于CD19陰性白血病克隆的擴(kuò)大。 UCART22產(chǎn)品候選人將在復(fù)發(fā)或難治性CD22 B-ALL中評(píng)估,包括CD19 CAR-T給藥后的復(fù)發(fā)?!癈ellectis首席監(jiān)管和合規(guī)官Stephan Reynier表示。